DMD는 희귀 유전성 골격근 퇴행성 질환으로 전 세계적으로 출생 남자 아동 3500명당 1명꼴로 나타나는 것으로 알려졌다.
로슈의 이번 계약은 유전자 치료제에 대한 세계 유수의 제약사들의 관심과 투자가 커지고 있는 가운데 이뤄졌다.
유전자치료는 제 기능을 하는 유전자를 체내의 표적 조직으로 전달해 누락됐거나, 정상적으로 기능하지 않은 단백질을 생성시킴으로써 조직이나 세포를 회복시키는 차세대 치료법이다.
증상 및 질병 진행 관리에 중점을 두던 기존의 약제나 치료법과는 달리 세포 수준에서 질병의 근본 원인 개선을 목표로 하는 치료법으로 특히 희귀 유전질환 분야에서 성과가 기대된다.
미래 성장 동력을 찾고 있는 빅파마들에게 상당히 매력적인 시장으로 최근 이들 업체들의 투자가 활발하게 이뤄지고 있다.
로슈는 앞서 지난 2월 혈우병 유전자치료제 등을 개발하고 있는 미국 스파크 테라퓨틱스(Sparks Therapeutics)를 43억 달러에 인수하기로 합의했다.
김환용 글로벌이코노믹 편집위원 khy0311@g-enews.com