美 FDA, CAR-T치료제 안전성 검사 돌입…국내 기업 영향은?

미국 식품의약국(FDA)가 항암제로 자주 활용되는 기술인 키메라 항원수용체 T세포(이하 CAR-T) 치료제에 대한 안전성 조사에 들어갔다. 이로 인해 국내에서 개발 중인 CAR-T 치료제에도 영향이 있을지 관심이 쏠리고 있다.

3일 바이오업계에 따르면 FDA는 11월 28일(현지시간) 성명을 내고 B-세포 성숙 항원(BCMA) 유도 또는 CAR-T면역요법 치료 후 T세포에서 발견된 악성종양에 대한 위험 조사를 실시한다고 발표했다. CAR-T면역요법으로 치료를 받은 환자 이상 데이터에서 악성종양이 발생했다는 것이다.
CAR-T 치료제는 환자에서 채취한 T세포 표면에 암세포의 특정 항원인 키메라 항원 수용체(CAR)가 발현 가능하도록 유전적으로 재조합시킨 후 다시 환자 몸에 주입한다. 세포나 유전자, 면역치료제의 특성을 모두 갖춰 단 1회 치료로 다른 치료 옵션이 없는 말기 혈액암 환자들을 완전 관해(CR)에 이르게 하고 지속적은 반응이 나타나는 것이 특징이다.

이번에 FDA는 현재 승인된 CAR-T 치료제 6종에 대한 모니터링을 진행한다. 구체적으로는 △브리스톨마이어스스퀍(BMS)의 아베크마, 브레얀지 △존슨앤존슨 카빅티 △노바티스 킴리아 △길리어드 테카루스, 예스카타 등 6종이다.

FDA는 해당 의약품으로 치료받은 환자와 임상시험 참여자는 새로운 악성 종양 발생 여부에 대해 평생 감시해야 한다고 설명했다. 최초 승인 후 15년 장기 추적 관찰을 하기로 했는데 보다 장기적으로 안전성과 2차 악성 종양 발생 위험 평가가 필요하다는 것이다.

FDA는 "해당 제품의 임상적 이점이 잠재적 위험보다 더욱 크지만 입원 및 사망을 포함한 심각한 결과를 초래할 수 있다"며 "T세포 악성 종양 위험 조사를 통해 규제 필요성을 평가할 것"이라고 말했다.

이번 조치와 관련해 궁금한 사항은 FDA산하 기관인 생물의약품평가연구센터(CBER)에 문의할 것을 당부했다.


CAR-T 치료제는 이미 출시됐지만 다수의 국내 기업들이 CAR-T 파이프라인을 보유 중이다. 대표적으로 큐로셀과 GC녹십자, 앱클론, 셀렌진 등이 있다.
하지만 이번 FDA의 조사로 CAR-T기술에 대한 불신이 생기는 것이 아니냐는 우려의 목소리가 나온다. 녹십자를 제외하고 대부분의 기업들은 아직 투자로 연구개발을 이어가고 있다. 이같은 상황에서 FDA의 발언은 사업 자체에 영향을 끼칠 수 있다는 것이다.

이에 대해 CAR-T 개발업체 관계자는 이번 FDA의 조사가 큰 문제는 아니다라고 선을 그었다. 모든 의약품의 경우 부작용이 발생할 수 있지만 상대적 이점이 높을 경우 보건당국은 이를 감안하고 치료제로써 허용하는 데 CAR-T치료제도 마찬가자라는 것이다.

이 관계자는 "문제가 발견된 것은 맞지만 약의 항암 효과에 비해 큰 부작용은 아니다"라며 "CAR-T는 성장하는 시장인만큼 기업들에게 큰 악영향은 없을 것"이라고 덧붙였다.

한편 CAR-T치료제 시장은 지난 2022년 기준 38억3000만 달러(약 5조2000억원)에서 2032년 885억3000만 달러(약 119조5000억원)규모로 성장할 것으로 전망된다.


이재현 글로벌이코노믹 기자 kiscezyr@g-enews.com