'9부 능선' 넘은 알츠하이머 신약 레켐비…美 FDA 자문위 '승인 권고' 획득

미국 식품의약국(FDA) 산하 자문위원회가 일본 에자이와 미국 바이오젠이 개발 중인 알츠하이머 치료제 '레켐비(성분명 레카네맙)'의 승인을 권고했다. 이에 따라 다음 달 중 FDA 승인 여부가 결정될 것으로 전망된다.

13일 제약업계에 따르면 FDA 산하 말초·중추신경계 약물 자문위원회(PCNS, 이하 자문위)는 레켐비 정맥주사의 임상3상 시험과 임상적 유의미성을 바탕으로 특정 하위그룹들을 대상으로 한 레켐비 사용을 논의한 결과 임상적 유익성을 입증했다며 만장일치로 동의했다. FDA는 오는 7월 6일까지 레켐비의 최종 승인 판단을 내릴 것으로 전망된다.

레켐비는 알츠하이머의 특징인 아밀로이드-β와 결합하는 기전을 가진 치료제다. 치매를 직접적으로 치료하는 효과는 없지만 이 기전을 활용해 치매를 늦추는 것이 가능하다는 임상 결과가 있다. 글로벌 확증시험으로 진행됐던 임상3상의 자료를 살펴보면 레켐비를 투여한 환자 그룹은 18개월에 걸쳐 나타나는 인지적·기능적 감퇴 속도가 위약군에 비해 통계적으로 둔화된 것이 입증됐다. 이 같은 긍정적인 효과는 다중조절 이차적 시험에서도 관찰된 바 있다.

다만 심각한 부작용도 함께 확인됐다. 전체 임상그룹에서 10%를 웃도는 비율로 뇌내 미세출혈, 뇌내 대출혈 및 표재성 철 침착증, 이상-부종, 삼출, 두통 등이 보고됐다.
이 같은 이유로 FDA는 지난 1월 안전성에 문제가 있다는 의견을 내놓았지만 가속 심사 프로그램에 레켐비를 올렸다. 가속 심사 프로그램은 심각한 상태를 치료하고 미충족 수요가 높은 약물을 조기에 승인하는 제도다. 즉 FDA는 부작용보다 알츠하이머성 치매 진행을 늦추는 것이 중요하다고 판단한 것이다.

이미 급여 결정도 준비 중인 것으로 알려졌다. 미국 보건복지부(HHA) 산하 메디케어메디케이트서비스센터(CMS)는 'FDA가 승인하면 CMS는 기준을 충족하는 메디케어 파트 B에게 적용할 수 있도록 준비됐다'는 성명서를 냈다. 메디케어 파트 B는 의사 서비스와 예방치료를 뜻한다.

FDA 자문위의 발표에 미국 알츠하이머 협회장 겸 CEO인 조앤 파이크는 성명을 통해 "레켐비가 임상적 이점을 제공한다는 FDA 자문위의 의견에 전적으로 동의한다"며 "CMS가 나서서 FDA의 승인 당일 메디케어를 허가해야 한다"고 강조했다.


에자이는 레켐비의 국내 출시를 위해 식품의약품안전처에 초기 알츠하이머로 인한 경도인지장애 및 초기 치매 치료제로 시판허가 승인 신청서를 제출했다. 이르면 내년 하반기 중으로 승인이 날 것으로 전망된다.

다만 식약처가 보완서류를 요청할 경우 시간이 더 소요될 수 있다. 임상 참여자 중 아시아계는 17%에 불과하다. 그중에서 한국인 비율이 없다면 인종적인 특성을 감안해야 하기 때문에 추가 임상을 요청할 가능성이 높다는 것이 제약업계의 평가다.
업계 관계자는 "레켐비가 큰 주목을 받는 치료제이지만 심각한 부작용이 있고 인종별 임상데이터에 따라 승인 기간이 달라질 것 같다"며 "하지만 FDA 승인과 내국인 임상데이터가 충분하다면 심사 기간을 고려했을 때 내년 하반기쯤에는 승인될 가능성이 높다"고 말했다.


이재현 글로벌이코노믹 기자 kiscezyr@g-enews.com