미국에 이어 유럽까지…유전자 편집 치료제 승인 권고

미국 식품의약국(FDA)에 이어 유럽의약품청(EMA) 산하기관이 까지 승인을 권고하면서 크리스퍼 유전자 편집 기술 치료제가 곧 출시될 예정이다. 또한 툴젠의 유전자 편집 기술 치료제 후보물질이 희귀의약품으로 지정되면서 본격적인 유전자 편집 기술 시장이 활성화 될 것으로 전망된다.

18일 글로벌 제약업계에 따르면 EMA산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 크리스퍼 유전자 편집 기술을 기반으로 한 '카스게비'에 긍정 의견을 발표했다. 이번 발표로 카스게비는 수 개월 내에 유럽의약품 규제 당국 승인을 받을 것으로 전망된다. 일각에서는 이르면 내년 2월 중에는 결정할 것으로 예상하고 있다.

카스게비는 크리스퍼테라퓨틱스와 버텍스파마슈티컬스가 공동 개발한 유전자 편집 기술 치료제로 겸상적혈구빈혈 치료제로 크리스퍼 유전자가위를 활용해 개발됐다. 크리스퍼 유전자가위는 3세대 유전자 교정 기술로 인간 DNA를 자르고 유전체를 교정하는 기술로 질병을 유발하는 DNA를 잘라 내 새것으로 교체하면 근원적 치료가 가능해 차기 기술로 주목받고 있다.

이번 유럽 승인만 이뤄진다면 카스게비 영국과 미국에 이어 글로벌 최대 시장에서 모두 허가를 받게 된다. 앞서 지난 8일(현지시간) 미국 FDA는 카스게비를 승인했으며 치료비로 220만 달러(약 29억원)로 책정됐다. 지난달 16일에는 영국 의약품규제청(MHRA)로부터 조건부 판매를 획득한 바 있다.
이날 유전자 교정 기술을 보유한 툴젠은 말초신경 관련 유전자질환 샤르코-마리-투스병(CMT) 1A에 대한 유전자 교정 치료제 'TGT-001'이 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD) 신청이 승인됐다고 밝혔다. 이 치료제는 근위축, 근력 약화, 감각 소실, 보행 장애 및 무반사 등 증상을 보이며 전체 CMT환자의 약 40%가 PMP22 유전자의 중복을 기인하는 CMT1A형인데 아직까지 근본적인 치료법이 없는 상황이다.

FDA의 희귀의약품 지정은 환자 수 20만명 이하의 희귀난치성 질환 치료제의 개발 및 신속 허가를 지원하는 제도다. 지정되면 임상비용에 대한 세액 공제, 신약 허가 심사비용 면제, 허가 취득 후 7년간 시장 독점 등의 혜택이 주어진다.

시장도 빠르게 성장하는 추세다. 마켓엔마켓이 발표한 자료를 살펴보면 유전자 편집 기술 시장은 53억2061만 달러(약 6조9146억원)에서 연평균 15% 성장해 오는 2028년에는 106억 8474만 달러(약 13조8858억원)까지 성장할 것이라고 전망했다.


이재현 글로벌이코노믹 기자 kiscezyr@g-enews.com