美 FDA, 혈액 질환 '베타 지중해빈혈' 치료제 승인

미국 보건 당국이 12세 이상 환자를 대상으로 정기적인 수혈이 필요한 희귀 혈액 질환인 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT)을 치료하는 유전자 치료제를 승인했다고 로이터통신이 16일(현지시간) 보도했다..

이번 승인은 버텍스 파마슈티컬스와 크리스퍼 테라퓨틱스가 개발한 '캐시비(Cas9-beta-thalassemia)'라는 치료제가 받았다. 캐시비는 유전자 편집 기술인 크리스퍼를 이용해 TDT 환자의 유전자를 교정하는 방식으로 작용한다.

미국 식품의약국(FDA)의 이번 승인은 예상 조치일인 3월 30일보다 두 달 이상 앞당겨진 것이다.

버텍스는 이메일 답변을 통해 줄기세포 이식 경험이 있는 공인 치료 센터를 통해 투여해야 하는 캐시지가 올해 초 미국에서 승인된 두 가지 적응증에 대해 220만 달러의 정가로 출시될 예정이라고 밝혔다.
오펜하이머의 분석가인 하트타즈 싱은 이 치료제의 "느리고 꾸준한 출시"를 예상하며, 최대 매출이 약 4억 달러에 달할 것으로 예상했다.

싱은 "캐시비의 프로필은 치료에 대해 잘 모르는 환자들에게도 도움이 될 것이라고 생각합니다"라고 말했다.

캐시비는 노벨상 수상에 빛나는 크리스퍼 유전자 편집 기술을 기반으로 한 치료제로서 미국에서 TDT에 대한 승인을 획득한 최초의 치료제가 되었다.

제니퍼 두드나와 크리스퍼 테라퓨틱스의 공동 설립자인 엠마뉴엘 샤르팡티에가 발견한 크리스퍼는 유전자 '가위'를 사용하여 유전자의 결함 부분을 잘라내어 비활성화하거나 정상 DNA의 새로운 가닥으로 대체할 수 있는 기술이다.

경쟁사인 블루버드 바이오의 진테글로는 2022년에 성인 및 소아 TDT 환자 치료에 대한 FDA의 승인을 받은 최초의 세포 기반 유전자 치료제로, 280만 달러라는 기록적인 가격으로 출시되었다.
더 심각한 형태의 장애인 TDT 또는 쿨리 빈혈은 어린이에게 생명을 위협하는 빈혈을 일으켜 2주에서 5주마다 수혈을 받아야 하는 질환이다.

보스턴 아동병원의 데이터에 따르면 전 세계적으로 10만 명 이상이 수혈 의존성 지중해빈혈을 앓고 있는 것으로 추정되며, 미국에서는 최소 1200명이 이 질환을 앓고 있는 것으로 나타났다.


노정용 글로벌이코노믹 기자 noja@g-enews.com