美 FDA, MASH치료제 새로운 평가 도입…개발에 탄력붙나

미국 식품의약국(FDA)가 대사이상관련 지방간염(MASH) 신약개발을 촉진하기 위해 새로운 평가지표 도입을 검토하는 것으로 알려졌다. 이에 MASH 치료제를 개발하는 한미약품과 동아에스티에게 수혜가 있을 지 관심이 쏠리고 있다.

2일 글로벌 제약업계에 따르면 FDA 의약품평가연구센터(CDER) 신약 심사부는 최근 MASH 신약 개발을 위한 임상시험에서 '합리적 대리 평가지표'가 기재된 의향서 검토에 나섰다.

MASH는 술을 마시지 않아도 알코올성지방간과 유사한 증상을 보이는 질환이다. 대사이상으로 간 내 염증과 섬유화를 일으키는데 환자의 20% 정도가 간경화로 이어지는 것으로 알려졌다. FDA허가를 받은 MASH 치료제로는 '레즈디프라'와 '위고비' 두 종류뿐이라 아직까지 의료 미충족 수요가 높은 상황이다.

시장도 지속적으로 성장할 것이란 전망이 나온다. 전 세계적으로 MASH 환자는 4억4000만명에 달하며 국내에서도 50만명 안팎의 환자가 있는 것으로 알려졌다. 글로벌데이터가 공개한 자료를 살펴보면 MASH시장은 오는 2026년에 253억 달러(약 33조 원)에 달할 것으로 전망된다.
이번에 합리적 대리 평가지표로 사용된 것은 간 조직을 직접 떼지 않는 검사 방법이다.

기존에 MASH 치료제의 임상데이터를 확보하기 위해서는 간 생검이 팔수였다. 하지만 간 생검을 진행할 경우 출혈과 감염 등의 합병증이 발생할 수 있으며 환자는 통증과 불편감을 겪어야 한다.

또한 간에서 특정 부위만 채취하기 때문에 간의 상태를 정확히 반영하지 못한다는 문제점이 있으며 반복적인 검사가 어렵기 때문에 약효를 입증하기 어려웠다.

간섬유증과 지방증을 측정하는 비침습적 진단 도구 '파이브로스캔'을 보유한 에코 센서가 제출됐다. MASH 치료제를 개발하는 기업들이 해당 제품을 지지한 것으로 알려졌다.

해당 의향서 수용에 따라 FDA는 간 생검과 달리 비침습적 평가지표(NIMs)를 공식적으로 인정하기 위한 검토 절차에 돌입했다. 이 방식이 채택되면 개발비용이 대폭 감소할 것이라는 전망이 나온다.

제약업계 한 관계자는 "MASH 치료제의 임상 데이터를 수집하기 위해서는 간 생검이 필수이기 때문에 환자를 모집하기 어려웠다"며 "비침습방식으로 안전하고 전체적인 검사가 가능해진다면 환자 모집이 용이해지고 이에 따른 비용도 절감될 수 있기 때문에 개발하는 기업들에게도 호재"라고 평가했다.

국내에서 MASH 치료제를 개발중인 기업으로는 한미약품과 동아에스티가 있다. 두 기업 모두 국내가 아니라 글로벌 시장을 공략하기 때문에 이번 FDA의 조치가 더욱 호재로 다가올 가능성이 높다.

한미약품은 미국 머크(MSD)에 MASH 치료제 '에피노페그듀타이드'를 기술이전했다. 당시 선급금으로 1000만 달러(약 130억 원)로 최대 8억6000만 달러(약 1조1500억 원) 규모의 계약을 체결했다.

앞서 MSD가 진핸한 임상2a상을 살펴보면 에피노펙그듀타이드는 간섬유화를 72.7% 감소시켰다. 경쟁 약물은 42.3% 줄였기에 더욱 효과적인 것으로 확인됐다. 또한 연구 중단을 유발할 정도의 심각한 부작용은 없었으며 부작용 발생률은 두 치료 그룹 사이에서 유의미한 차이는 없었다.

동아에스티는 미국 자회사 메타비아를 통해 MASH 치료제 'DA-1241'을 개발 중이다. 앞서 진행한 임상2a상 탑라인 데이터를 살펴보면 간 손상 선별지표(ALT), 지방간지표(CAP), 간 섬유화 비침습적 평가지표(FAST), 당화혈색소 지표(HbA1C) 등에서 유효성과 안전성이 확인됐다.

지난 5월 유럽간학회(EASL)에서 이같은 내용을 공개하면서 기술력을 입증했다.


이재현 글로벌이코노믹 기자 kiscezyr@g-enews.com