美 ARM의 데이터 재사용 지침서, 유전자 치료제 개발 판도 바꾸나

유전자 교정 치료제의 개발 비용을 줄이고 임상 진입 문턱을 낮추는 실무 지침서가 나왔다.

글로벌 재생의학 단체인 재생의학연합(ARM)은 기존 연구 데이터를 재사용해 중복 시험을 없애고 연구개발 예산을 절감하는 방안을 담은 지침서를 발간했다.

제약·바이오 전문 매체 바이오스페이스는 10월 8일(현지시각) 해당 지침서가 미국 식품의약국(FDA)이 최근 공개한 규제 초안을 기반으로 작성됐으며, 환자 수가 적어 수익성을 확보하기 어렵던 초희귀질환 치료제 개발의 대안을 제시한다고 보도했다.

FDA의 규제 유연화 움직임과 맞물린 이번 지침서는 해외 임상을 추진하는 한국 바이오기업과 위탁개발생산 기업의 초기 개발 기간 및 비용 절감에도 기회를 제공할 것으로 평가받는다.

재생의학연합이 공개한 지침서는 개발사가 플랫폼의 고정 요소와 가변 요소를 명확히 구분해 기존 연구 데이터를 재사용하도록 권고한다.

지침서 수립에 참여한 조세핀 렘봉 재생의학연합 과학 담당 부국장은 개발사가 초기부터 규제 기관 제출을 염두에 두고 미국 식품의약국의 기존 체계에 프로그램을 맞춰야 한다고 강조했다.

전달 매개체, 투여 경로, 제형 등은 고정 요소로 분류돼 이전 개발 단계에서 확보한 데이터의 상호 참조가 가능하다.

반면 표적 유전자에 작용하는 가이드 특이적 생물학적 특성은 가변 요소에 해당하므로 첫 제품의 데이터만으로 일반화할 수 없으며 별도로 직접 평가를 거쳐야 한다.

대상 질환과 유전자 변이에 따라 요소를 분리함으로써 불필요한 전임상 연구의 반복을 피하는 것이 핵심이다.

지침서 제작에 참여한 빔 테라퓨틱스의 존 에반스 최고경영자는 급성 독성 시험과 화학·제조·품질관리 분야가 데이터 재사용의 가장 큰 기회가 될 영역이라고 짚었다.

동일한 지질나노입자를 사용하는 경우 전달되는 탑재체가 새로운 표적 변이에 맞춰 변경되더라도 동일한 급성 독성 반응을 보이므로 반복 시험을 진행할 필요가 없다는 설명이다.

복잡성이 높은 화학·제조·품질관리 분야에서도 동일한 분석법을 반복 사용할 수 있어 제조 오버헤드를 줄일 수 있다.

존 에반스 최고경영자의 추산에 따르면 데이터 재사용을 적용할 경우 매번 수행해야 하는 제품별 신규 과업은 전체 연구 패키지의 약 10% 수준으로 축소될 수 있다.

그는 동일한 유전자 기능적 결과를 목표로 하는 복수 편집 작업을 하나의 플랫폼 임상시험계획으로 제출하는 구상이 가능해지며, 이를 통해 첫 임상 진입에서 최종 승인까지 걸리는 기간을 기존 8~10년에서 4~5년으로 단축하는 전략을 추진 중이라고 덧붙였다.

한국 유전자 치료제 개발사와 위탁개발생산 기업 영향오나

FDA의 규제 유연화와 재생의학연합의 지침서 발간은 해외 임상을 준비하는 한국 유전자 치료제 개발사와 위탁개발생산 기업의 개발 일정, 비용 절감에도 기회를 제공할 것으로 보인다.

한국의 유전자 교정 플랫폼 기업들은 해외 임상 진입 시 독성 및 제조·품질관리 데이터 재사용 근거를 활용해 비임상과 초기 임상 기간을 단축할 수 있게 된다.

삼성바이오로직스 등 한국 위탁개발생산 기업들도 고객사의 플랫폼 분석법 표준화를 통해 공정 개발 효율성을 높일 수 있게 된다.

전임상과 임상 준비 기간이 4~5년으로 단축되고 신규 연구 과업이 10% 수준으로 줄어들 가능성이 제시됐으나, 한국 기업별 재무적 영향 규모는 아직 공시된 바 없다.

향후 미국 FDA가 플랫폼 임상시험계획 및 데이터 재사용에 관한 정식 가이드라인을 확정할 경우 한국 바이오 벤처들의 미국 임상 신청(IND) 건수는 한층 더 탄력을 받을 것으로 보인다. 특히 그동안 낮은 시장성 때문에 개발이 정체되었던 초희귀질환 적응증 치료제 개발의 경제성이 1~3년 내에 확보되면서, 기업들의 파이프라인 다변화 전략도 한층 가속화될 것이라는 전망이 나온다.

미국 FDA가 재생의학연합의 제안을 받아들여 표준 치료제가 없는 중증 희귀질환에 대해 간소화된 규제 체계를 공식 도입할지 여부가 산업계의 핵심 분수령이 될 것으로 보인다.


심완섭 글로벌이코노믹 기자 ciberwld@g-enews.com