FDA, 치매 신약 '아두카누맙' 허가…국산 개발 어디쯤?

미국 바이오젠과 일본 에자이가 공동 개발한 신약 '아두카누맙(aducanumab)'이 노인성 치매(알츠하이머병) 치료제로 승인 받았다.

9일 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 지난 7일(현지시간) 아두카누밥(상품명 애드유헬름)을 알츠하이머 치료제로 조건부 승인했다. 2003년 이후 18년 만에 나온 신약이다.


알츠하이머는 신경독성 물질인 베타-아밀로이드 단백질이 비정상적으로 축적되면서 뇌의 기능이 쇠퇴, 이로 인해 발병하는 퇴행성 뇌질환으로 알려져 있다. 아두카누밥은 이 베타-아밀로이드 제거를 돕는 것을 목표로 한다.

지금까지 나온 치료제는 불안, 불면증 등의 증상을 관리하는 수준에 그쳤지만 이 약은 알츠하이머를 근본적으로 치료하는 용도로 개발된 첫 신약이라는 점에서 유의미하다고 로이터 통신 등 외신은 평가했다.
다만 일각에서는 약효에 대한 의문을 제기하기도 한다. 바이오젠이 과거 3상 임상시험 두 건을 동시 진행했지만 성공 가능성이 없다는 중간 평가에 개발을 중단했었기 때문이다. 회사는 몇 달 후 추가 데이터 검토 결과 약효가 확인됐다고 입장을 바꿨다.

FDA는 논란을 의식해 바이오젠에 시판 후 약 효능 검증을 위한 추가 임상시험을 하도록 조건을 달았다.

아두카누밥 가격은 연 5만6000 달러(약 6230만 원) 수준이다. 1회 투여하는 데 드는 비용은 4312달러(약 480만 원)로 책정됐고 환자들은 4주에 한 번씩 주사로 맞아야 한다.



아두카누밥 승인 소식에 국내 치료제 개발에도 덩달아 관심이 모인다. 국내 기업 중에서는 일동제약, 젬백스엔카엘, 메디포스트, 아리바이오 등이 알츠하이머 신약을 개발 중이다.

일동제약은 알츠하이머성 치매 치료제 후보물질 'ID1201' 임상 3상에 돌입해 있다. ID1201은 멀구슬나무 열매인 천련자에서 추출한 천연물질로, 베타-아밀로이드 생성을 억제하는 동시에 신경세포 보호효과를 유도하는 것으로 알려졌다.

젬백스엔카엘은 후보물질 'GV1001'의 국내 임상 3상을 신청했다. 지난 4월 식품의약품안전처가 시험 대상자 수 부족 등의 이유로 반려한 이후 재도전 중이다. 젬백스는 2상 임상시험을 통해 중증장애점수(SIB)의 월등한 개선 효과를 확인했으며 신경정신행동검사(NPI)에서 통계적 유의성도 확인했다.

메디포스트는 줄기세포로 만든 알츠하이머성 치매 치료제 후보물질 '뉴로스템'의 임상 1·2a상을 마쳤다. 1차 유효성 지표인 치매평가척도의 변화량 평가변수에 통계적 유의성을 확인하지는 못했지만 안전성과 내약성은 양호했으며, 일시적으로 뇌척수액에서 베타 아밀로이드 수치가 감소한 것도 확인했다.

아리바이오는 기존 접근법과 다른 새로운 방법으로 알츠하이머 치료제 'AR1001'을 개발하고 있다. 신경세포를 늘려주는 한편 신경세포 연결을 방해하는 단백질은 없애는 방식이다.

회사 측은 FDA 승인 아래 진행된 임상 2상에서 6개월 투여 결과 약물 복용에 대한 안전성과 내약성에 대한 우수성을 확보했다고 설명했다. 연내 FDA에 3상 임상시험계획을 제출할 예정이다.

한편 국립중앙의료원 중앙치매센터의 대한민국 치매현황 2020 보고서에 따르면 전국 65세 이상 노인 중 치매로 추정되는 환자 수는 2019년 약 79만 명에서 2030년 136만 명, 2040년 220만 명, 2050년에는 300만 명을 넘을 것으로 예상된다. 이중 80％ 이상이 알츠하이머 환자다.


이하린 글로벌이코노믹 기자 may@g-enews.com