美심부전학회서 카듀리온 '토비논트린' 2상 공개…용량별 효과 차이

심부전은 심장이 몸에 필요한 혈액을 충분히 공급하지 못하는 질환이다. 심장이 혈액을 밀어내는 힘이 약해진 경우도 있지만, 수축 기능은 비교적 유지되면서 혈액을 충분히 받아들이지 못하는 경우도 있다. 환자마다 심장 기능과 동반 질환이 달라 신약 개발 과정에서는 치료 효과를 평가하는 데 어려움이 따른다.

특히 심장 수축 기능이 유지된 심부전은 여러 질환이 함께 나타나는 경우가 많고 환자마다 질환의 특성도 다르다. 이 같은 신약 개발 과제와 관련해 미국 바이오사 카듀리온 파마슈티컬스가 새로운 임상 결과를 내놨다. 12일 카듀리온에 따르면 11일(현지 시각) 미국심부전학회(HFSA)에서 먹는 신약 후보물질 '토비논트린'의 임상 2상 결과 2건을 공개했다.

'CYCLE-1 REF' 임상시험은 심장이 혈액을 내보내는 힘이 약해진 심부전 환자 529명을 대상으로 진행됐다. 연구진은 기존 심부전 치료를 받던 환자들에게 토비논트린을 서로 다른 용량으로 투여하거나 위약을 사용해 12주 동안 변화를 살펴봤다. 그 결과 하루 두 차례 2.5㎎ 또는 25㎎을 투여한 환자군에서 심장의 부담을 보여주는 혈액 지표인 NT-proBNP가 감소했다. 반면 가장 높은 용량인 50㎎에서는 NT-proBNP 감소 효과가 나타나지 않았다. 'CYCLE-2 PEF' 임상시험은 심장이 혈액을 내보내는 힘이 비교적 유지된 심부전 환자 277명을 대상으로 진행됐다. 토비논트린 50㎎을 하루 두 차례 투여한 환자군에서는 위약군과 비교해 해당 혈액 지표의 뚜렷한 개선 효과를 입증하지 못했다. 다만 이번 임상에서는 50㎎만 시험했기 때문에 낮은 용량에서의 효과를 판단하기에는 한계가 있다.
미국심장협회(AHA)는 전 세계 성인 심부전 환자가 6400만 명을 넘는 것으로 추정된다고 밝혔다. 고령화와 비만, 당뇨병 등으로 환자가 늘고 있으며 기존 치료를 받더라도 심부전 악화와 입원 위험은 남아 있어 새로운 치료제의 필요성이 이어지고 있다. 이 같은 상황에서 카듀리온은 이번 임상 결과를 바탕으로 토비논트린 개발을 이어갈 방침이다. 특히 심장 수축 기능이 비교적 유지된 환자에게 낮은 용량을 추가로 평가할 필요가 있다고 설명했다. 다만 이번 임상에서 나타난 혈액 지표 감소만으로 실제 입원이나 사망 위험을 낮추는 효과까지 판단하기는 어렵다.

한편, 하워드 서크스 카듀리온 최고 의학 및 과학책임자는 공식 발표를 통해 "토비논트린은 심부전 환자에게 기존 치료에 더해 추가적인 이점을 제공할 가능성을 보여줬다"고 말했다.


황소원 글로벌이코노믹 기자 hwangsw715@g-enews.com