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GC녹십자, 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’ 페루 허가 신청

GC녹십자, 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’ 페루 허가 신청
2026.02.06 10:02
GC녹십자는 페루 의약품관리국에 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’ 품목허가 신청서를 제출했다고 6일 밝혔다.헌터라제 ICV는 환자 머리에 디바이스를 삽입한 후 약물을 뇌실에 주기적으로 투여하는 방식의 치료제다. 전신 투여로는 제한이 있었던 중추신경계 증상 개선을 목적으로 개발됐다.헌터증후군 환자의 약 70%는 중추신경계 손상이 동반되는 중증 환자이며 질환이 진행될수록 인지 기능이 저하되고 기대 수명도 짧아지는 것으로 알려져 있다. 이 환자군에서 약물을 뇌실에 직접 전달하는 치료 방식은 치료 효과를 높이는 요인으로 평가된다.일본 임상시험 결과에 따르면 헌터라제 ICV는 중추신경 손상의 주요 원인 물질인

GC녹십자, 중증형 헌터증후군 치료제 임상 1상 승인

GC녹십자가 세계 최초로 상용화에 성공한 희귀질환 치료제의 국내 임상을 개시한다. GC녹십자는 식품의약품안전처로부터 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV(intracerebroventricular, 개발명: GC1123)'의 임상 1상 승인을 받았다고 7일 밝혔다. 이번 임상시험은 삼성서울병원, 서울대학교병원, 양산부산대학교병원 등 국내 3곳의 기관에서 중증형 헌터증후군 환자 12명을 대상으로 진행되며, 약물의 안전성 및 효능을 평가한다. 회사 측은 전체 헌터증후군 환자 중 신경병성 증상이 나타나는 중증 환자 비율이 약 70%에 달해 미충족 의료 수요(unmet needs)가 높은 상황이라고 설명했다. '헌터라제ICV'는 머리에 디바이스를

GC녹십자 '중증형 헌터증후군 치료제' 유럽 희귀의약품 지정

GC녹십자의 세계 최초 중증형 헌터증후군 치료제가 유럽 희귀의약품으로 지정됐다.뇌실 내 투여 방식의 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV'로 유럽의약청(EMA)으로부터 '희귀의약품지정(ODD)'을 받은 것이다.헌터증후군은 이두설파제(IDS) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남아 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생하며 환자의 약 70％가 중추신경손상 증상을 보이는 것으로 알려져 있다.헌터라제ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사(IV) 제형이 환자의 뇌혈관장벽을 통과하지 못해 뇌실질 조직에 도달하지 못하는 점을 개선했다. 이번 승인에서 헌

GC녹십자, 헌터증후군 치료제 '헌터라제' 중국에 수출한다

GC녹십자의 헌터증후군 치료제 '헌터라제'가 중국 내 첫 치료제로 승인됐다. 10일 관련 업계에 따르면 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남아 15만 명 중 1명의 비율로 질환이 나타나지만 중화권 국가 중 하나인 대만에서는 약 5~9만 명 중 1명꼴로 환자가 생길 정도로 동아시아 국가에서의 발병 비율이 높다.GC녹십자의 헌터라제는 유전자재조합 기술로 만들어진 헌터라제증후군 치료제로 정제된 IDS 효소를 정맥 투여해 질환의 증상을 개선한다. GC녹십자는 지난 2012년 세계에서 두 번째 헌터증후군 치료제로 헌터라제를 개발했으며 현재 전 세계