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삼성바이오에피스, EHA서 희귀질환 치료제 연구 결과 발표

삼성바이오에피스는 12일부터 15일까지 이탈리아 밀라노에서 열리는 유럽 혈액학회(이하 EHA 2025)에 참가해 희귀질환 치료제 '에피스클리'의 후속 연구 결과를 공개한다고 12일 밝혔다.에피스클리는 미국 알렉시온이 개발한 솔리리스의 바이오시밀러로 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 전신성 중증 근무력증(gMG)등의 희귀질환 치료제다.솔리리스는 연간 치료 비용이 수 억 원에 이르러 의료 현장의 미충족 수요가 큰 대표적인 초고가 바이오의약품으로 지난해 글로벌 매출 규모는 약 3조8000억원에 달했다.삼성바이오에피스는 이번 학회에서 현장 부스 운영, 연구 초록 발표 등을 통해 혈액학 분야 의료진 및 업

GC녹십자, 월드심포지엄서 희귀질환치료제 연구 성과 포스터 발표

연이어 희귀질환 치료제 기술수출 히트치는 K제약바이오

한미약품, 美 FDA로부터 희귀질환 치료제 두 종 2상 승인

GC녹십자-유한양행, 희귀질환 치료제 개발 '맞손'

우리나라 최대 제약기업 두 곳이 희귀질환 치료제 개발을 위해 머리를 맞댄다.GC녹십자와 유한양행은 18일 희귀질환 치료제를 포함한 공동 연구개발을 위한 양해각서를 체결했다고 19일 밝혔다.바이오 의약품의 간판 주자로 꼽히는 GC녹십자와 국내 합성의약품 시장을 선도하고 있는 유한양행이 공동으로 의약품 연구개발에 나서는 것은 이번이 처음이다.GC녹십자와 유한양행은 복약 편의성을 높이고 뇌 증상에 대한 효능을 향상시킨 차세대 경구용 고셔병 치료제를 공동으로 우선 개발하기로 했다. 고셔병은 효소 결핍으로 생기는 희귀 유전성 질환으로 간과 비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소 등을 일으킨다. 국내 환자 수는 70명, 전 세계 환자 수

녹십자, 알보젠코리아와 희귀질환 치료제 '디테린정' 국내 유통 계약 체결

녹십자-이수앱지스, 희귀질환 치료제 사업 협력 계약 체결

녹십자는 이수앱지스와 희귀질환 치료제 국내 공급을 위한 사업 협력(Business Alliance) 계약을 체결했다고 5일 밝혔다.이번 계약으로 녹십자는 이수앱지스의 고셔병 치료제 ‘애브서틴’의 국내 유통 및 판매를 공동으로 담당하게 됐다. 양사는 지난 2014년부터 파브리병 치료제 ‘파바갈’의 판매를 공동으로 진행하고 있다.고셔병과 파브리병은 리소좀(세포 내 소기관 중 하나) 내 특정 효소 결핍으로 이상 세포가 축적되는 유전성 대사 질환이다. 그 세포가 뼈의 골수, 간, 비장에 축적이 되면 간과 비장이 커지며 다양한 골질환이 발생하고 신경증상을 유발한다. 국내 환자수는 각각 100명 내외 정도다. 애브서틴과 파바갈은 효소가 결핍된 환자에게 효소를 외부에서 만들어서 주입하는 효소대체요법(ERT)으로 질환 관리에 도움을 준다. 녹십자가 개발한 ‘헌터라제’도 헌터증후군이라는 같은 종류의 리소좀 축적 질환을 치료하는 치료제다.양사는 다국적 제약사가 독점하던 시장에서 국내 기술로 각각의 희귀질환 치료제를 만들어 협업을 통해 희귀질환 사업 역량을 극대화하겠다는 전략이다.허은철 녹십자 사장은 “환자수는 적지만 반드시 필요한 치료제를 개발해 낸 양사가 협업을 통해 환자의 선택권 확보 및 삶의 질 향상 등 보다 좋은 치료 환경을 만들어 갈 수 있을 것”이라고 말했다.