GC녹십자 '중증형 헌터증후군 치료제' 유럽 희귀의약품 지정

GC녹십자의 세계 최초 중증형 헌터증후군 치료제가 유럽 희귀의약품으로 지정됐다.

뇌실 내 투여 방식의 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV'로 유럽의약청(EMA)으로부터 '희귀의약품지정(ODD)'을 받은 것이다.

헌터증후군은 이두설파제(IDS) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남아 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생하며 환자의 약 70％가 중추신경손상 증상을 보이는 것으로 알려져 있다.
헌터라제ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사(IV) 제형이 환자의 뇌혈관장벽을 통과하지 못해 뇌실질 조직에 도달하지 못하는 점을 개선했다.

이번 승인에서 헌터라제ICV는 임상적 데이터를 토대로 유럽에서 승인된 기존 IV 투여 치료법 대비 환자에게 '상당한 혜택'을 줄 수 있음을 인정 받았다.

앞서 일본에서 진행된 임상에서 헌터라제ICV는 중추신경손상의 핵심 원인 물질인 '헤파란황산'을 70％ 이상 감소시키는 점을 확인했다. 주요 임상 평가 지표인 발달 연령도 개선되거나 안정화됐다.

또한 헌터라제ICV는 유럽 희귀의약품 승인을 위한 기준인 유병율(1만명 당 5명 이하)과 의학적 타당성 등 모든 기준을 충족했다고 회사 측은 설명했다.

허은철 GC녹십자 대표는 "유럽 희귀의약품 지정으로 헌터라제ICV가 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있음을 또 한번 증명했다"고 말했다.

이하린 글로벌이코노믹 기자 may@g-enews.com