美 FDA, BMS 브레얀지 백혈병 치료제로 승인

미국 소재 글로벌제약사 브리스톨 마이어스 스퀍(BMS)의 브레얀지가 만성 림프구성 백혈병(CLL)의 치료제로 사용될 수 있게 됐다. 키메릭 항원 수용체(CAR)-T세포 중에서는 유일하다.

18일 제약업계에 따르면 BMS는 미국 식품의약국(DA)로부터 브레얀지를 브론톤 티론신 키나아제(BTK)억제제와 B세포 림프종2(BCL-2) 억제제를 포함해 최소 두 가지 치료를 받은 재발성 또는 불응성 CLL 또는 소림프구성 림프종(SLL) 성인 환자의 치료로 가속승인받았다고 14일(현지시간) 전했다.
이 적응증은 반응률과 반응 지속기간을 토대로 가속 승인 절차를 거쳐 허가받게 됐다. 정식 승인 여부는 확증임상을 통한 검증과 결과에 따라 달라질 수 있다.

이 치료제는 지난 2022년 미국에서 재발설 또는 불응성 거대 B세포 림프종 치료제로 처음 승인됐다. 이번에 추가된 재발성·불응성 CLL 또는 SLL에서 브레얀지는 1회 주입하는 치료과정을 거쳐 투여하는 방식이다.
브레얀지가 주목받는 이유는 CAR-T세포 치료제이기 때문이다. 이전까지 CAR-T치료제는 주로 혈액암 치료제로 사용됐었고 그 외 분야에서는 가속승인이나 일부승인이 단 한 건도 없었다. 이번에 CLL에 대한 적응증을 확보하면서 CAR-T가 다른 분야에도 적용된다는 것을 입증한 셈이다.

CLL과 SLL은 가장 흔한 유형의 B세포 림프종으로 주로 BTK 및 BCL-2억제제를 포함한 표적 치료제로 치료가 진행된다. 다만 치료제로 초기 치료를 받은 후 재발·불응성을 보이는 경우가 종종 있고 두 가지 치료를 받은 이후 환자를 위해 확립된 표준 치료법이 없는 상황이다.

브레얀지는 재발성이나 불응성 CLL 및 SLL환자를 대상으로 CAR-T세포 치료제를 평가한 최초의 다기관 임상시험인 임상1/2상 개방표지, 단일군 연구에서 평가됐다. 임상 결과 브레얀지로 치료받은 환자 중 20%가 완전 반응(CR)에 도달한 것으로 확인됐다.

전체 반응률은 45%였고 반응을 보인 환자 중 반응 지속기간 중앙값은 35.3개월이었다. 치료받은 환자 중 CR에 도달한 환자들은 혈액에서 미세잔존질환(MRD)음성률이 100%, 골수에서 MRD 음성률이 92.3%였다.

브라이언 캠벨 BMS 수석부사장은 "CAR-T 세포 치료제는 특정 유형의 혈액암 환자에게 혁신적인 치료옵션으로써 불응성 CLL 또는 SLL 환자에게 CAR-T세포 치료제를 제공하려했지만 어려움이 있었다"며 "이번 승인을 통해 이러한 환자에게 맞춤형 옵션을 제공할 수 있게 됐고 이와 동시에 미충족 수요를 해결하기 위해서 가장 광범위한 B세포 악성종양에 대한 접근성을 더욱 확대할 수 있게 됐다"고 말했다.


이재현 글로벌이코노믹 기자 kiscezyr@g-enews.com