빅파마 다케다, 희귀혈액암 신약 ‘미므릴로’ FDA 승인 획득

일본의 글로벌 빅파마 다케다제약이 희귀 혈액암인 진성적혈구증가증 신약 미므릴로(Mimrylo)의 미국 식품의약국(FDA) 허가를 확보하며 혈액암 포트폴리오를 대폭 강화했다.

미국의 B2B(기업간 거래) 전문 매체인 피어스파마(Fierce Pharma)는 28일(이후 현지시각) 다케다제약의 미므릴로가 새로운 작용 기전을 바탕으로 미국 당국의 최종 승인을 받았다고 보도했다.


진성적혈구증가증은 골수에서 적혈구를 과도하게 만들어내는 골수증식성종양이다. 적혈구가 과다해지면 혈액이 걸쭉해져 뇌졸중이나 심장마비 같은 위험을 유발한다.

미므릴로는 체내 철분을 조절하는 호르몬 헵시딘을 모방하는 치료제다. 혈류로 방출되는 철분 양을 줄여 적혈구의 과도한 신규 생성을 차단한다.
기존 환자들은 적혈구 용적률을 안전 기준인 45% 미만으로 맞추고자 주기적으로 피를 뽑는 사혈 요법을 받아왔다. 수산화요소 투여나 인사이티의 자카피 활용이 대표적 치료 방식이었다.

타냐 브로블레스키 FDA 부장은 이번 승인이 환자의 치료 부담을 크게 줄일 것이라고 평가했다.


다케다제약 발표에 따르면, 미국 내 진성적혈구증가증 환자는 9만 명에 이른다. 이 가운데 78%는 기존 치료법으로 적혈구 용적률을 조절하지 못한다.

미므릴로는 환자 293명을 대상으로 진행한 임상 3상 시험에서 우수한 효능을 증명했다. 32주 동안 주 1회 피하 주사를 투여한 결과 미므릴로 투여군의 76.9%가 사혈 치료가 필요 없는 상태로 개선됐다. 위약 투여군의 개선 비율은 32.9%에 그쳤다.
환자들은 사혈 횟수 감소와 더불어 피로감 증상도 통계적으로 크게 개선됐다. 주사 부위 반응과 빈혈이 주요 부작용으로 보고됐으며 현재 연장 시험이 진행 중이다.


이번 승인은 지난 6월 쥴리 김 대표 취임 이후 확보한 두 번째 신약 허가다. 다케다제약은 기면증 치료제 오제이풀의 승인도 이달 초 획득했다.

미므릴로는 프로타고니스트 테라퓨틱스가 최초 개발한 물질이다. 다케다제약은 2024년 선급금 3억 달러(약 4132억 7100만 원)를 지급한 뒤 올해 초 파트너사의 독점 권리를 완전 인수하여 전 세계 독점 상업화 권리를 확보했다.

글로벌 투자기관 제프리스 분석가들은 미므릴로의 연간 최대 매출액을 20억 달러(약 2조 7551억 4000만 원)로 전망한다.

다케다제약은 기존 벨케이드와 닌라로 혈액 질환 영업망을 활용해 시장 진입을 적극 추진할 계획이다.

제약 업계 전문가들은 의료진 사이에 존재하는 기존 치료 관성을 극복하고 질환의 위험성을 알리는 교육 작업이 앞으로 상업화의 핵심 변수로 꼽는다.


심완섭 글로벌이코노믹 기자 ciberwld@g-enews.com