한미약품, ‘희귀‧난치성 질환’ 강자로 ‘우뚝’

한미약품이 '희귀‧난치성 질환' 강자로 우뚝 서고 있다.

24일 관련 업계에 따르면 희귀‧난치성 질환 치료제와 관련 시장은 최근 많은 주목을 받고 있다. 한국보건산업진흥원의 자료를 보면 세계 희귀의약품 시장은 연평균 11% 이상 성장해 2024년 총 2620억 달러(한화 약 315조8000억 원) 규모를 형성할 것으로 전망됐다.

여기에 약 7000종의 희귀‧난치성 질환이 있지만 치료제가 존재하는 질환은 극히 드물어 신약 파이프라인 확대가 다른 질환보다 수월하다. 이에 글로벌 제약사는 물론 국내 제약사들이 이 시장 진입을 위한 신약개발에 집중하고 있다. 그중 한미약품의 최근 행보가 두드러진다.

한미약품은 매년 매출의 20%에 달하는 비용을 연구개발(R&D)에 투자하며 신약개발 역량을 강화해왔다. 한미약품은 신약 파이프라인을 확대하면서 희귀‧난치성 질환 개발에도 힘을 쏟았다. 그 결과 현재 미국 식품의약처(FDA)와 유럽의약품청(EMA)에서 6개 물질로 총 10건의 희귀의약품 지정을 받았다.
특히 이달 중순 FDA가 'HM15211'을 원발 경화성 담관염 치료와 원발 담즙성 담관염 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다. 기술수출한 '오락솔(Oraxol)'의 경우는 FDA에서 혈관육종 적응증을, EMA에서 연조직용종 적응증을 획득했다.

'HM15912'는 FDA와 EMA에서 모두 단장증후군으로 희귀의약품을 지위를 얻었고 'HM43239'는 FDA에서 급성골수성백혈병 치료제로 인정받았다. 'HM15136' 역시 FDA와 EMA에서 선천성 고인슐린혈증으로 희귀의약품 지정을 받았다.

이와 함께 한미약품의 희귀‧난치성 질환 치료제 개발에도 속도가 붙을 전망이다. FDA와 EMA에서 희귀의약품으로 지정받으면 세금 감면, 신약 허가 신청비용 절감 등 신약개발이 원활히 이뤄질 수 있도록 다양한 지원을 받게 된다.

한미약품의 오픈 이노베이션도 한미약품의 R&D에 힘을 보태고 있다. 일례로 한미약품은 최근 GC녹십자와 '차세대 효소 대체 희귀 질환 치료제'를 공동 개발하기로 했다. 양사는 한미약품이 보유한 물질 특허를 기반으로 유전성 희귀 질환의 일종인 리소좀 축적 질환(LSD) 치료제를 공동 개발할 방침이다.

이미 지정받은 신약의 추가 적응증 확대와 희귀의약품 지정도 가능성이 있는 상황이다. HM15211는 당초 한미약품이 NASH(비알코올성지방간염) 치료제로 개발 중인 약물이었지만 원인을 알 수 없는 담관염 치료제로 희귀의약품 가치를 인정받았다.
권세창 한미약품 대표이사는 "한미약품은 대사성 질환과 항암제뿐만 아니라 희귀‧난치성 질환 분야에서도 많은 연구를 하고 있어 좋은 성과들이 지속적으로 나올 것으로 기대한다"고 말했다.


황재용 글로벌이코노믹 기자 hsoul38@g-enews.com