中 과학자, 파킨슨병 줄기세포 치료 '획기적 성과'... 37세 환자 3개월 만에 '완치' 근접

중국 의학 전문가들이 파킨슨병에 대한 초효율적인 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 접근법을 개발하여, 알려진 치료법이 없는 이 신경퇴행성 질환에 새로운 희망을 제시했다.

허페이에 위치한 중국과학기술대학교(USTC) 제1부속병원의 신경학 전문의 시지옹(Shi Jiong) 팀이 주도한 이 연구는 줄기세포 치료 분야에서 국제적으로 선도적인 성과를 거두었다고 7일(현지시각) 사우스차이나모닝포스트(SCMP)가 보도했다.

시지옹 팀이 개발한 재생 치료는 줄기세포를 기능성 도파민 분비 신경세포로 분화시키는 과정에서 80% 이상의 전환율을 달성했다. 시 박사는 "국제적으로 선도적인 팀들이 약 50%의 전환율을 보고했지만, 우리 팀은 80% 이상의 전환율을 달성했다"고 밝혔다.


올해 중반부터 진행된 1상 임상시험에 참여한 6명의 환자들은 증상이 빠르게 호전되었으며, 뇌 내 도파민 신호가 유의미하고 지속적으로 증가하는 결과가 나타났다.
특히 37세의 리(Li) 환자는 22세부터 운동 조절을 잃기 시작했으나, 치료 3개월 만에 거의 기능적 완치를 이루고 정상적인 생활로 돌아갔다.

리 환자의 파킨슨병 평가 점수는 치료 전 62점(중증 장애)에서 9월 초 12점으로 떨어져 건강한 사람에 근접했다. 영상 검사 결과, 새로 이식된 신경세포가 뇌 내에 성공적으로 정착하여 활성화된 것으로 확인되었다.

이 치료법은 iPSC를 도파민만 분비할 수 있는 신경세포로 유도하여, 이를 "NCR201"이라는 사전 준비된 도파민성 신경 전구체 세포 형태로 환자의 뇌에 '씨앗'처럼 심어 완전히 새로운 도파민성 뉴런으로 분화시키고 뇌의 신경망을 재구성하는 것을 목표로 한다.


이번 성공은 여러 기술 혁신이 결합된 결과다. 수술 중 외과의들은 신경내비게이션 로봇을 사용해 환자의 뇌 특정 부위에 카테터를 삽입했으며, 특히 팀은 로봇이 최적의 이식 경로를 자동으로 정밀하게 지도화할 수 있도록 맞춤형 AI 알고리즘을 개발했다. 이러한 입체 신경외과 전문 지식은 최소 침습적 수술의 정밀도를 높였다.
이 연구의 뿌리는 2007년 교토대학교 야마나카 신야와 위스콘신 대학교 매디슨 캠퍼스의 제임스 톰슨 팀이 독립적으로 최초의 인간 iPSC를 보고했던 30년 이상의 글로벌 연구개발에 기반을 두고 있다.

당시 톰슨 팀의 일원이었던 중국 생물학자 위준잉은 중국으로 돌아와 생명과학 회사 누와셀(Nuwacell)을 설립했으며, 이 회사가 임상시험에 사용된 NCR201 주사를 개발했다.

현재 파킨슨병 치료법인 도파민 대체 요법은 증상을 완화할 뿐 신경세포의 퇴행 문제를 해결하지 못하며, 장기 사용 시 부작용 악화와 '온-오프 현상' 같은 문제가 발생한다. 줄기세포 치료는 이러한 신경세포 손실 문제를 직접적으로 상쇄하려는 시도다.

그러나 시 박사는 체내에 새로 이식된 재생 세포의 생존율과 기능적 지속성을 결정하는 등 여전히 도전 과제가 남아 있다고 강조하며, 이를 해결하기 위해 대규모 환자 연구를 진행할 계획이라고 밝혔다.

그는 iPSC 기술이 복잡한 유전자 편집을 통해 표적 세포를 맞춤화할 수 있는 잠재력을 가지고 있으며, 이를 통해 이론적으로 수많은 질병을 극복할 수 있을 것이라는 자신감을 표명했다.


신민철 글로벌이코노믹 기자 shincm@g-enews.com