삼성바이오에피스, 'SB12'로 초고가 희귀 약값 낮춘다

삼성바이오에피스(이하 에피스)가 '솔리리스'의 바이오시밀러(의약품 복제약) 'SB12' 개발에 박차를 가하고 있다. '세계에서 가장 비싼 약'으로 평가받는 희귀난치성 혈액질환 치료제 약값을 낮추기 위해서다. 초고가 바이오 의약품의 환자 접근성을 개선함으로써 환자들의 고통부담을 완화하는 데 일조하고 있다는 평가가 나온다.

13일 제약·바이오업계에 따르면 삼성바이오에피스는 지난 9~12일 오스트리아에서 개최된 유럽혈액학회(EHA) 연례 학술대회에서 난치성 희귀질환 치료제 'SB12'(성분명 에쿨리주맙)의 임상 3상 결과를 처음 공개했다.

이 자리에서 삼성바이오에피스는 2019년 7월부터 2021년 10월까지 PNH 환자들을 대상으로 SB12와 오리지널 의약품간 비교 연구한 결과를 발표했다. 해당 연구에서는 총 50명 환자 중 최종 46명이 임상시험을 완료했고 1차 유효성 평가지표는 사전 정의된 임상의학적 동등성 범위를 충족한 것으로 나타났다. 2차 유효성 평가지표 중 하나인 임상시험 기간 전체의 LDH 값에서도 유사한 결과가 나왔다.



SB12는 연간 투약비용이 수억원에 달하는 '솔리리스'의 바이오시밀러이자 삼성바이오에피스의 첫 혈액질환 치료제다. 아스트라제네카 자회사 알렉시온이 개발한 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH) 등 환자에게 투여되는 주사제 솔리리스는 지난해 글로벌 시장 매출 18억7400만달러(한화 약 2조3000억원)를 기록하기도 했다.

발작성 야간 혈색소뇨증은 적혈구 세포막을 구성하는 염색체에 돌연변이가 생겨 발생하는 질환이다. 갑작스러운 야간 혈색 소변 증상을 보여 급성 신부전과 감염·출혈 등의 합병증을 유발해 심하면 사망에까지 이르게 하는 희귀질환이다. 환자에게 치명적 질환이지만, 희귀난치성 질환인 만큼 치료제가 거의 없어 환자들에게 고통과 비용부담이 큰 것으로 알려졌다.

문제는 가격이다. 대표적인 바이오의약품 '솔리리스'가 있으나 턱없이 비싸기 때문이다.

이달 1일 기준 건강보험심사평가원 의료정보 약제급여목록 및 급여상한금액표에 따르면 솔리리스(성분명 : 에쿨리주맙)의 국내 '약제급여상한액'은 바이알(0.3g/30㎖, 1병)당 513만2364원이었다. 이를 적용할 시 성인을 기준으로 연간 치료를 유지할 경우 처방 액수가 수억원에 달할 수 있다.

이 때문에 바이오 의약품 연구개발사 에피스는 바이오시밀러 개발을 통해 약가를 낮추려는 노력을 계속하고 있다. 지난해 10월 임상 3상을 마치고 현재 판매허가 신청을 준비하고 있다. 바이오시밀러 출시는 시장 경쟁 발생 등으로 통상 약값 인하로 이어진다. 신약개발 대비 비용이 적게 들기 때문에 개발사는 복제약 제품의 가격을 비교적 낮게 출시할 수 있다.
에피스는 'SB12'와 오리지널 의약품 솔리리스 간 유효성·안전성 등의 비교연구를 위해 2019년 8월부터 지난해 10월까지 한국 등 8개 국가 총 50명의 발작성 야간 혈색소뇨증 환자를 대상으로 한 임상 3상 시험을 수행한 바 있다.

솔리리스의 바이오시밀러 치료제 개발의 난이도는 매우 높은 것으로 알려져 있다. 희귀난치성 질환으로서 환자 모집이 어려운 것은 물론, 일반 자가면역질환 치료제나 항암제 등이 다양한 유통망을 통해 공급되는 것과는 다르게 시장의 정확한 수요에 의해 제품이 공급돼(on-demand base) 연구개발용 대조약을 구하는 것 또한 쉽지 않다.

이런 이유로 솔리리스 바이오시밀러를 개발 중인 회사는 에피스 외에 미국의 다국적 제약사 암젠과 국내 업체인 이수앱지스 정도만을 꼽을 수 있으며, 이수앱지스가 개발 중인 바이오시밀러는 2020년 11월 임상 1상을 마친 상태에서 러시아 제약사 파마신테즈(JSC Pharmasyntez-Nord)에 기술이전을 한 바 있다.

업계 관계자는 "발작성 야간 혈색소뇨증 등의 질병으로 고통받는 환자들을 위해 성공적인 바이오시밀러 개발이 절실한 상황"이라며 "희귀난치성 질환 환자들이 저렴한 가격으로 고품질 의약품을 처방받을 수 있도록 제약업계와 정부가 노력해주길 바란다"고 말했다.


김태형 글로벌이코노믹 기자 thkim@g-enews.com