한미약품, 美 FDA로부터 희귀질환 치료제 두 종 2상 승인

한미약품(대표이사 권세창∙우종수)은 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀질환 치료 혁신신약 랩스글루카곤아날로그(LAPSGlucagon Analog(HM15136))와 'LAPSGLP-2 Analog(HM15912)'의 2상 임상시험을 승인받았다고 22일 밝혔다.

선천성 고인슐린혈증 치료제인 랩스글루카곤아날로그는 바이오의약품의 약효를 늘리는 한미약품의 '랩스커버리' 플랫폼 기술을 적용, 세계 최초로 주1회 투여 제형으로 만들어지는 지속형 글루카곤 유도체다.
선천성 고인슐린혈증을 앓는 환자들은 현재까지 해당 질환으로 승인받은 치료제가 없어 부작용을 감수하고 허가 이외의 의약품(off-label drug)을 사용하거나 외과적 수술에 의존하고 있다. 이에 FDA와 유럽의약품청(EMA)은 2018년 랩스글루카곤아날로그를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했다.

한미약품은 랩스글루카곤아날로그가 기존 글루카곤 약물 대비 용해도와 안정성에서 우수한 효과를 보이고, 심각한 저혈당을 보이는 고인슐린혈증 모델에서 투여 후 꾸준히 정상 혈당이 유지되는 효과를 확인했다. 한미약품은 소아 환자가 포함된 이번 2상에서 혁신적 성과를 입증할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

LAPSGLP-2 Analog는 랩스커버리 플랫폼 기술을 바탕으로 최장 월 1회 투여하는 단장증후군 치료제다. 단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애로 인한 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환이다.

한미약품은 LAPSGLP-2 Analog가 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 극대화 해 환자의 영양분 흡수 효율을 높여주고 최장 월 1회 투여 제형이라 단장증후군 환자들의 삶의 질을 대폭 개선해줄 수 있을 것으로 전망하고 있다.

한미약품은 랩스글루카곤아날로그와 LAPSGLP-2 Analog가 FDA 2상 승인을 획득함에 따라 앞으로 유럽 다수 국가들을 포함한 다국가 2상 임상시험을 순차적으로 진행할 예정이다. 안정성과 효능을 분석해 희귀질환 환자들에 대한 치료 효과 근거를 확보한다는 계획이다.

권세창 한미약품 사장은 "희귀질환 분야 혁신 신약의 개발은 한미약품의 경영 이념인 인간존중과 가치창조를 실천하는 한 방법이다. 희귀질환 치료제 개발이 한미약품의 미래가치를 결정하는 중요한 이정표가 될 것으로 기대한다"고 말했다.

황재용 글로벌이코노믹 기자 hsoul38@g-enews.com