일라이 릴리, FDA 도나네맙 승인 연기에 '당황'

일라이 릴리가 올해 승인될 것으로 예상했던 초기 알츠하이머 치료제 '도나네맙'의 승인이 연기됐다. 이로 인해 수억 달러의 손해가 발생할 것이란 관측이 나온다.

11일 일라이 릴리에 따르면 미국 식품의약국(FDA)는 말초 및 중추신경계 약물 자문위원회(PCNS)가 도나네맙의 효능과 안전성을 평가한 임상3상 시험에 대해 논의한다고 전했다.
임상3상은 알츠하이머 초기 증상이 있는 60~85세의 참가자를 대상으로 도나네맙의 안전성과 효능을 평가하기 위해 이중 맹검과 위약 대조 방식으로 진행됐다.

이 임상에는 아밀로이드 플라크 영상 및 양전자 방출 단층촬영(PET) 영상을 통한 타우 병기 결정과 연계한 인지평가를 기반으로 8개국에서 1736명의 참가자가 등록됐다. 타우 수준에 관계없이 모든 시험 참가자 그룹은 도나네맙 치료로 혜택을 받았으며 질병 초기 단계에 있는 환자들이 강력한 결과를 경험했다고 일라이 릴리는 전했다.

아밀로이드 플라크 치료법에 비해 대한 유사한 임상시험 참가자 중 도나네맙을 처방 받지 않은 환자들은 질병이 더 빠르게 진행됐다. 도나네맙 투약군의 경우 위약보다 인지력 저하를 35% 늦춘 것으로 확인됐다. 이를 통해 도나네맙이 임상적 이점을 입증했으며 참가자 중 절반이 6개월 또는 12개월 내에 이같은 효과가 나타났다고 설명했다.

일라이 릴리는 도나네맙의 부작용으로 심각할 경우 생명을 위협할 수 있는 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA)가 있을 수 있으며 일반적인 부작용으로는 투약 후 불편함과 두통 및 메스꺼움 등이 있다고 발표했다.

보도자료로는 이같이 설명했지만 실제로는 사망사고가 발생했다. ARIA이상으로 3명이 사망했으며 같은 이유로 참여 환자 중 3.7%가 뇌부종과 미세출혈 등이 발생했다.

이같은 문제가 출시되기 전에 재검토하는 것으로 풀이된다. FDA는 도나네맙 치료 환자의 안전성 결과와 임상3상의 연구의 독특한 시험설계 효능을 포함해 도나네맙의 안전성과 효능 평가와 관련된 것을 재검토하는 것이다. 다만 FDA는 도나네맙에 대한 PCNS 회의 일정은 아직 구체적으로 정하지 않았다.
이에 일라이 릴리는 도나네맙의 출시가 올해 1분기 이후로 지연될 것이라고 전망했다. 앤 화이트 릴리 뉴로사이언스 회장은 "도나네맙은 초기 알츠하이머 환자에게 있어 매우 의미 있는 이점을 제공할 수 있다고 확신한다"며 "FDA가 검토 과정에서 PCNS 소집은 예상치 못한 일이지만 소통을 통해 출시를 이어나갈 것"이라고 말했다.

한편 해외 언론에서는 일라이 릴리가 올해 초 도나네맙을 출시하면 오는 2028년까지 연간 28억 달러(약 3조6800억원)의 매출을 거둘 것이라고 전망한 바 있다.


이재현 글로벌이코노믹 기자 kiscezyr@g-enews.com